Zaloguj
Reklama

Terapia genowa w chorobie Parkinsona

Terapia genowa w chorobie Parkinsona
Fot. iStock
(4)

Choroba Parkinsona występuje z częstością 100 do 200 przypadków na 100 000 mieszkańców.

Reklama

Badania kliniczne metod terapii genowej w chorobie Parkinsona

Badania dotyczące terpii genowej choroby Parkinsona opierały się na trzech metodach. Dwie obejmujące enzymatyczną terapię zastępczą oraz leczenie za pomocą czynników neurotropowych. Enzymatyczna terapia zastępcza polega na transferze genu kodującego enzym, którego aktywność znacznie zmniejsza się jako skutek choroby. W ten sposób możliwe jest wyrównanie niedoboru neuroprezkaźników odpowiadających za objawy ruchowe.

W metodzie wykorzystującej czynniki neurotropowe do komórek nerwowych wprowadza się gen kodujący białko, które może przywrócić czynność dopaminergiczną, sprzyjając odzyskaniu prawidłowych funkcji przez komórki dopaminergiczne istoty czarnej.

Badaniami kierował prof. Peter LeWitt z Fenstein Institute for Medical Research w Manhasset w Nowym Jorku. Wzięło w nim udział 45 pacjentów w wieku 30-75 lat, z rozpoznaną od co najmniej 5 lat chorobą Parkinsona. 22 osoby poddano terapii genowej, natomiast 23 stanowiły grupę kontrolną, w której przeprowadzano symulowane operacje i wstrzykiwano sól fizjologiczną.

fot. ojoimages

W czasie właściwiej terapii genowej wprowadzano przez cewnik do jądra niskowzgórzowego w obu półkulach mózgu liczne kopie genu terapeutycznego, kodującego dekarboksylazę kwasu glutaminowego (GAD). GAD odpowiada za syntezę kwasu γ-aminomasłowego (GABA), neuroprzekaźnika o działaniu hamującym. Stymulacja układu GABA-ergicznego w obrębie jądra niskowzgórzowego hamuje pobudzenia generowane w tym jądrze, sprzyjając odzyskaniu prawidłowych funkcji.

Po sześciu miesiącach u chorych poddanych terapii genowej zaburzenia ruchowe złagodniały średnio o 23 proc., natomiast w grupie kontrolnej jedynie o ok. 13 proc.

Bepieczeństwo terapii genowej

Decydujący wpływ na bezpieczeństwo terapii genowej ma odpowiednio kontrolowane dostarczenie wektorów wirusowych do odpowiednich, ściśle określonych obszarów mózgu. Stałą cechą która została zaobserwowana w przypadku zastosowania wektora wirusowego jest jego intensywny transport z miejsca podania do odległych obszarów w mózgu, co może to być zarówno wadą jak i zaletą.

Piśmiennictwo
Reklama
(4)
Komentarze