Na MPD cierpi w Polsce około 20-25 tysięcy dzieci. Jest to ponad połowa całej liczby dzieci niepełnosprawnych ruchowo, którą w naszym kraju szacuje się na około 40-50 tysięcy. Brak centralnego rejestru chorych uniemożliwia dokładne oszacowanie liczby chorych. Dziecięce porażenie mózgowe objawia się m.in. bolesną spastycznością mięśni. Justyna Jastrząbek, 23 letnia pacjentka chorująca na MPD, której stan zdrowia uległ znacznemu pogorszeniu po wypadku samochodowym, podkreśla: „Jestem całkowicie uzależniona od pomocy osób najbliższych.

Po wypadku nasiliły się bolesne przykurcze mięśni. Obecnie, nie tylko nie jestem wstanie wykonywad samodzielnie wielu podstawowych czynności, ale przede wszystkim odczuwam nieustannie olbrzymi ból, który jest efektem spastyczności. Pompa jest dla mnie jedyną i ostatnią szansą na umożliwienie podstawowego funkcjonowania”. Przez kilka lat pompy baklofenowe były refundowane na podstawie tzw. indywidualnej zgody NFZ. Od marca 2010 r. urządzenie praktycznie nie jest refundowane. Pomimo, że w styczniu ub. r. Rada Konsultacyjna Agencji Oceny Technologii Medycznych pozytywnie oceniła zasadnośd finansowania ze środków publicznych zabiegów leczenia dokanałowego spastyczności baklofenem (1) (m.in. MPD), podawanym za pomocą implantowanej pompy infuzyjnej, w ramach programu zdrowotnego.

Rada Konsultacyjna zobowiązała Konsultanta Krajowego w dziedzinie neurochirurgii do określenia warunków realizacji świadczenia. Stosowny dokument został opracowany i przekazany do Ministerstwa Zdrowia.

(1) Baklofen stosowano dotąd jako preparat doustny w dawkach sto razy mniejszych, niż w formie dokanałowej. Wadą leczenia farmakologicznego ogólnego jest to, że leki działają na wszystkie grupy mięśni, również na te nie dotknięte schorzeniem oraz powodują sennośd i ogólne osłabienie organizmu. Leki doustne nie przynoszą też poprawy w przypadku spastyczności górnych kooczyn. Dzięki zmniejszeniu dawki leku poprzez użycie pompy baklofenowej minimalizowane są zatem skutki uboczne. Badania kliniczne, opublikowane w ostatnich latach jednoznacznie sugerują wyższą skutecznośd tej terapii w porównaniu ze standardowym leczeniem pacjentów ze zdiagnozowaną spastycznością w przebiegu mózgowego porażenia dziecięcego. Ponadto na początku roku 2009 została przeprowadzona w Polsce analiza ekonomiczna programowalnych pomp baklofenowych w leczeniu spastyczności u dzieci. Wyniki wskazują, że terapia z zastosowaniem pompy baklofenowej jest technologią efektywną kosztowo w warunkach polskich. Metoda ta pozawala zredukowad nawet do 100 razy dawki leku w stosunku do preparatów doustnych.

Pompa baklofenowa jest obecnie jedną z najnowszych metod leczenia spastyczności u dzieci z porażeniem mózgowym. Cierpiącym na tą nieuleczalną chorobę zapewnia podstawowe funkcjonowanie. Terapia za pomocą programowalnej pompy baklofenowej polega na podawaniu płynnego baklofenu w sposób ciągły bezpośrednio do płynu mózgowo – rdzeniowego.

Dawki leku ustalane są indywidualnie do potrzeb konkretnego pacjenta. Leczenie za pomocą urządzenia pozwala w znaczący sposób zmniejszyd napięcie mięśni, dolegliwości bólowe, poprawia funkcję pęcherza moczowego oraz pozwala na zmniejszenie występowania ruchów mimowolnych. Dodatkowo redukuje ryzyko, często występującego u dzieci z MPD uszkodzenia stawu biodrowego, wywołanego przez spastykę mięśni. „Dzieci cierpiące na MPD mają wiele problemów” – podkreśla Ewa Jagiełło, Prezes Stowarzyszenia Rodziców Dzieci z MPD.

„Oprócz problemów medycznych związanych z dostępem do nowoczesnych metod leczenia, konieczne jest stworzenie Centralnego Rejestru Chorych na MPD, powstanie wzorcowych placówek regionalnych nadzorujących proces leczenia i integracji społecznej pacjentów oraz przeprowadzenie zamian ustawodawczych umożliwiających zatrudnianie rodzica dziecka na stanowisku asystenta osoby niepełnosprawnej” – wylicza Ewa Jagiełło.

Historia 23-letniej Justyny, której NFZ odmówił refundacji pompy baklofenowej pomimo wskazań medycznych

Justyna Jastrząbek jest młodą, 23-letnią kobietą, która cierpi na mózgowe porażenie dziecięce. W 2008 roku przeżyła bardzo poważny wypadek samochodowy i od tego momentu nie chodzi. Po wypadku nasiliły się bolesne przykurcze mięśni, dodatkowo całkowicie zniszczone zostało biodro (płaska panewka, brak części głowy kości udowej), które kwalifikuje się do wymiany. Ogromny ból pojawia się w każdej pozycji ułożenia ciała. Pomimo wskazao medycznych NFZ odmówił refundacji pompy baklofenowej, pomimo, że jej wszczepienie jest niezbędne do dalszego leczenia (wstawienie endoprotezy).

Justyna mieszka z miejscowości Łask w województwie Łódzkim. Od urodzenia cierpi na dziecięce porażenie mózgowe. Pomimo choroby mogła poruszad się za pomocą specjalnego chodzika, była na tyle sprawna, że chodziła do normalnej szkoły, ukooczyła liceum ogólnokształcące, planowała dalszą edukację. W skutek wypadku samochodowego jej plany i marzenia zostały przekreślone. Teraz koncentruje się na tym aby poradzid sobie z bólem. Justyna mieszka w bloku bez windy na 3 piętrze.

Dwa razy w tygodniu mama wozi ją na rehabilitację. Dziewczynę za każdym razem trzeba znosid po schodach. Po mieszkaniu porusza się na krześle obrotowym, gdyż jest ono za małe, aby jeździd wózkiem inwalidzkim. Jest całkowicie uzależniona od pomocy i opieki najbliższych: mamy i brata. Jeszcze trzy lata temu było inaczej. Justyna mówi, że zawsze, pomimo choroby, czuła się jak zdrowa osoba, była samodzielna, radziła sobie, po wypadu nie jest wstanie nic zrobid sama. Sama może w zasadzie tylko jeśd. Bezradnośd, brak swobody, samodzielności, uzależnienie od pomocy innych to nie jedyne problemy Justyny. Najgorszy jest ból i cierpienie. Po wypadku nasiliły się bolesne przykurcze mięśni, dodatkowo ma całkowicie zniszczone biodro (płaska panewka, brak części głowy kości udowej), które kwalifikuje się do wymiany. Obezwładniający ból pojawia się w każdej pozycji ułożenia ciała. Operacji wstawienia endoprotezy nie można wykonad zanim nie wszczepi się pompy baklofenowej.

Justyna stara się o pompę od czerwca 2010 roku. Jej lekarz prowadzący - prof. Marek Jóźwiak pozytywnie zakwalifikował ją do zabiegu i wpisał na listę osób czekających na operację w poznaoskiej klinice. Niestety refundacja ze środków Narodowego Funduszu Zdrowia zakupu i implementacji pompy baklofenowej została wstrzymana. Nie wiadomo na jak długi czas. Dla Justyny każdy dzieo zwłoki oddala szanse na wyleczenie. Dlatego też we wrześniu br. napisała pismo do Narodowego Funduszu Zdrowia z zapytaniem czy i kiedy może liczyd na sfinansowanie operacji wczepienia urządzenia. Odpowiedź odmowna przyszła po 2 miesiącach.